Agir là où tout commence : au cœur de la cellule

Grâce à une plateforme technologique innovante, ProGeLife développe des candidats-médicaments 
capables de corriger les mécanismes cellulaires défaillants à l’origine de maladies génétiques graves.

INTRODUCTION

Les maladies génétiques rares comme la Progeria ou la maladie de Niemann-Pick de type C perturbent profondément les mécanismes cellulaires essentiels.
ProGeLife développe des candidats-médicaments capables de réactiver les voies naturelles de nettoyage, de recyclage et d’adressage des protéines, afin de restaurer l’équilibre cellulaire (homéostasie).

VISION GÉNÉRALE​

Notre approche repose sur une conviction forte :
Une cellule qui retrouve son équilibre est une cellule qui peut recommencer à fonctionner correctement.

Dans les maladies rares sévères, cet équilibre est rompu par :
• l’accumulation de protéines toxiques,
• la dégradation anormale de protéines essentielles,
• un défaut d’adressage empêchant ces protéines d’atteindre leur lieu d’action.

Les candidats-médicaments ProGeLife ciblent précisément ces mécanismes fondamentaux.

Notre approche technologique​

ProGeLife agit sur deux voies cellulaires majeures :
1. Le système ubiquitine-protéasome (UPS)
Elimination des protéines anormales ou à courte durée de vie.

2. L’autophagie
Dégradation des protéines à longue durée de vie, des agrégats insolubles et des organites endommagés.

Nos molécules modulatrices permettent de :
Réduire l’accumulation de protéines toxiques
Restaurer la fonction de protéines utiles mais mal adressées Réactiver le transport intracellulaire 
Rétablir l’homéostasie cellulaire.

NOTRE STRATÉGIE​

Développer et valider une famille de candidats-médicaments innovants et propriétaires offrant le potentiel
de cibler et de moduler les mécanismes régulateurs défaillants dans trois principaux domaines pathologiques.

Focus – Progeria

Le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (“Progeria”, ou “HGPS”) est une maladie génétique rare et fatale, caractérisée par un vieillissement accéléré chez l’enfant.
Le HGPS est causé par une mutation du gène LMNA, qui produit la protéine Lamin A.

Manifestations cliniques de la Progeria (HGPS)

Objectifs thérapeutiques de ProGeLife

Nos candidats médicaments visent à :
– Diminuer la production de progérine,
– Augmenter son élimination,
– Réduire sa toxicité au niveau de la membrane nucléaire.

Données précliniques clés obtenus par PROGELIFE
  • Réduction de la progérine dans les cellules de patients.
  • Amélioration du tableau clinique dans le modèle murin Progeria (prise de poids, paramètres de vitalité).
Notre approche technologique​

Rentrer en clinique en 2028
– préclinique réglementaire (CMC, Toxicité, IND en 2026/2027)
– phase 1(maj romaine) chez le volontaire sain prévu pour le S1 2028 puis phase ½ chez l’enfant progeria